De la part de la fondatrice (Founder), Dr. Eszter Hars
Chère communauté SSD,
J’ai le plaisir de vous annoncer que l’alliance SDS a initié un projet avec le laboratoire Jackson (JAX) pour développer un modèle de souris pour le SSD !
Ce projet est très excitant parce que depuis des décennies, nous voulons un médicament pour le SSD et le projet de modèle de souris est la première étape cléqui permettrait le développement d’une nouvelle thérapie pour commencer. Beaucoup de nouvelles approches thérapeutiques – telles que la thérapie génique, les oligonucléotides antisens, les petites molécules thérapeutiques – attendent d’avoir une application pour le SSD. Avec un bon modèle de souris, toutes ces possibilités s’ouvriront ! Ne serait-ce pas merveilleux si nous pouvions juste prendre un comprimé pour restaurer la fonction de notre moelle osseuse ? Un tel médicament serait l’une des nombreuses choses que les chercheurs pourraient travailler dès que le modèle de souris sera prêt !
Ce projet représente la première étape de notre stratégie. Nous avons recruté JAX – le leader des développeurs de modèle de souris – pour créer le modèle de souris pour nous. JAX emploie plus de 2300 employés, la plupart d’entre eux sont chercheurs, et leur chiffre d’affaire s’élève à 500 millions de dollars par an. Si tu connais des scientifiques qui travaillent dans le développement thérapeutiques – que cela soit dans le cancer, le diabète, l’immunologie, les maladies du sang, les chances qu’ils utilisent des modèles de souris du laboratoire JAX sont très élevées. Je le sais car je les ai utilisées dans mon propre travail !
Le projet inclut deux parties :
Créer le modèle de souris (introduire les gènes de la maladie dans la souris en utilisant la méthode CRISPR et la reproduction) pour 150 000 dollars ;
Caractériser le modèle (par exemple, comment se manifeste le SSD chez la souris par rapport à l’homme ? Est-ce que la souris développe des problèmes pancréatiques et/ou de la neutropénie ?) pour 150 000 dollars supplémentaire.
JAX est d’accord pour utiliser leur subvention du NIH (Institut américain de la santé) pour couvrir intégralement les frais de la création du modèle ! En d’autres termes, le laboratoire JAX va créer le modèle de souris gratuitement ; tout ce que nous avons à faire est de le caractériser ! Je suis très reconnaissante de l’aide apportée de JAX pour notre communauté. Je suis enchantée que l’alliance SDS soit la première association de patients que JAX ait choisit de supporter de cette manière ! Ils aiment le fait que nous parlons leur langage scientifique – qu’ils n’aient jamais vu cela avec d’autres associations de patients – et ils sont persuadés de notre capacité à amener leur modèle de souris jusqu’au niveau suivant – le développement thérapeutique. Comme nous l’avons envisagé dans notre stratégie, nous tirons profit des subventions du NIH par l’intermédiaire du laboratoire JAX !
Le modèle de souris est la première étape pour trouver un médicament. Es-tu prêt à transformer l’espoir en action ? Pour compléter le financement du modèle de souris, l’alliance SDS lance une cagnotte « transforme l’espoir en action » pour atteindre les 150 000 dollars. Nous prendrons les meilleurs experts pour caractériser le modèle et nous nous assurerons qu’ils nous le livrent. Une fois développé, nous rendrons le modèle de souris disponible à tous les chercheurs, n’importe où dans le monde, qui étudient le SSD. Ce modèle de souris nous permettra également d’attirer les experts en développement thérapeutique, incluant les entreprises de biotechnologies, pour tester et améliorer leurs nouvelles thérapies pour le SSD. Je me languis d’un futur où nous ne serons plus inquiets d’une insuffisance médullaire ou de la leucémie. Le futur est entre nos mains !
Notre stratégie fonctionne, mais nous ne pouvons le faire seul. Nous avons besoin de votre soutien ! Ensemble, transformons l’espoir en action et l’action en résultats !
Please donate today and help us fundraise. I'd be happy to help set up your own fundraiser. (Pour les supporters internationaux, nous avons mis en place une collecte de fonds Facebook qui ne facture pas de frais de carte de crédit.)
Cordialement,
Dr. Eszter Hars
Présidente et PDG
Alliance SDS
connect@SDSAlliance.org